自身免疫性疾病涵盖了众多病症，其特征为免疫系统错误地攻击自身健康组织和器官，造成慢性炎症和组织损伤。这些疾病已逐步成为全球药物市场的第二大治疗领域，仅次于肿瘤学。根据Frost&Sullivan的预测，到2030年，全球自身免疫性疾病药物市场规模预计将达到1760亿美元。这一增长主要源于自身免疫性疾病发病率的不断上升及对创新疗法的迫切需求。为了加速自身免疫性疾病疗法的研发进程，MILE米乐整理并分析了不同自身免疫性疾病的药物靶点信息，分类详尽，帮助您准确把握药物研发最新动态。

（一）骨、关节类

类风湿关节炎（Rheumatoid Arthritis，RA）是一种慢性、对称性、炎症性自身免疫疾病，主要影响关节，导致疼痛、肿胀及晨僵，最终可能导致关节功能障碍甚至丧失。全球约1%的人口受到类风湿关节炎的影响，其中女性发病率是男性的2至3倍。目前，类风湿关节炎的治疗手段包括非甾体抗炎药（NSAIDs）、改善病情的抗风湿药物（DMARDs）以及皮质类固醇等。近年来，新型TNF抑制剂和小分子药物（如JAK抑制剂）在临床中表现出显著疗效，为传统疗法反应不佳的患者带来了新的希望。

强直性脊柱炎（Ankylosing Spondylitis，AS）是一种主要影响脊柱关节的慢性炎症性疾病。以往认为男性的发病率更高且病情更重，但最新研究表明男性和女性的发病率并无显著差异。此病与人类白细胞抗原（HLA）-B27基因紧密相关。在HLA-B27阳性的个体中，强直性脊柱炎的患病率约为5%至6%。近年来，针对强直性脊柱炎的有效疗法不断涌现，特别是TNF抑制剂和小分子JAK抑制剂，在改善病症和功能方面取得了显著成效，可能也对预防结构性损伤有所帮助。

银屑病关节炎（Psoriatic Arthritis，PsA）与银屑病相关的慢性炎症性关节炎，可能涉及外周关节、脊柱及肌腱等部位。约20%的银屑病患者会发展为银屑病关节炎。近年来，该疾病的临床药物研发取得显著进展，TNF、IL-17、IL-21抑制剂等生物制剂，以及JAK抑制剂及PDE4抑制剂在改善症状和延缓病程上表现出重要作用。

（二）皮肤

银屑病（Psoriasis, Ps）是一种慢性复发性炎症性自身免疫性皮肤病，表现为皮肤细胞过度增殖和免疫系统异常激活。全球2-3%的人口受此病困扰，且常与银屑病关节炎等系统性疾病相关。银屑病的发病机制涉及多个细胞因子和信号通路，目前已有多种靶向药物进入市场或研发阶段，包括针对IL-23的单克隆抗体（如Guselkumab）和TYK2抑制剂（如Deucravacitinib），有效减轻病情并改善症状，提供了更为有效的治疗选择。

系统性硬皮病

系统性硬皮病（Systemic Sclerosis, SSc）是颜色异于健康的皮肤及内脏器官的纤维化、血管病变及免疫系统失调为特征的慢性全身性自身免疫性疾病。其发病机制复杂，主要与遗传、环境因素及免疫异常相关。目前的研究集中于开发靶向药物，以期缓解纤维化及免疫反应异常，包括免疫抑制剂、单克隆抗体和小分子抑制剂。

系统性红斑狼疮

系统性红斑狼疮（Systemic Lupus Erythematosus, SLE）是一种慢性自身免疫性疾病，特征为全身性炎症和产生针对细胞核成分的自身抗体，导致组织和器官损伤。此病在育龄女性中较为常见，女性发病率显著高于男性。针对SLE的靶向治疗取得了显著进展，如贝利尤单抗（Belimumab）和阿尼鲁单抗（Anifrolumab）。这些生物制剂在临床试验中显示出良好疗效，小分子药物（如BTK抑制剂）也在不断发展中。

（三）神经

多发性硬化症（Multiple Sclerosis, MS）是一种慢性自身免疫性疾病，其中特别严重的是免疫系统攻击中枢神经系统的髓鞘。患者常表现为疲劳及运动障碍等症状。治疗意见集中在减轻炎症和调节免疫应答，主要使用的疗法包括单克隆抗体和小分子抑制剂。科研团队致力于研发更有效的个性化治疗方案，以期改善患者预后。

（四）消化

克罗恩病（Crohn’s Disease，CD）属于炎症性肠病，以透壁性炎症为特征，可以影响消化道的任何部分，目前已授权多种生物制剂和小分子药物用于治疗，包括抗TNF药物和JAK抑制剂，显示出明显的临床疗效。

溃疡性结肠炎（Ulcerative Colitis，UC）是一种与肠道菌群失调相关的炎症性肠病，主要表现为黏膜炎症。如今治疗中采用靶向特定炎症通路的疗法，例如抗TNF单克隆抗体等。

（五）糖尿病

1型糖尿病（Type 1 diabetes, T1D）是一种自身免疫性代谢疾病，特征为胰腺内的β细胞被破坏，导致胰岛素缺乏。靶向免疫疗法的研究取得显著进展，包括使用细胞因子、GIP/GLP-1受体激动剂及免疫调节剂等新药，旨在改善疾病状态并恢复胰岛素分泌。

（六）肾脏疾病

狼疮性肾炎（Lupus Nephritis，LN）是系统性红斑狼疮的严重并发症，FDA近年来批准了贝利尤单抗等新药用于治疗。此外，其他靶向治疗正在研究中，为患者带来了新的治疗希望。

IgA肾病（Immunoglobulin A Nephropathy，IgAN）是原发性肾小球疾病之一，其治疗正向新兴疗法聚焦，这些方法着眼于发病机制中的关键信号通路。

（七）肌肉疾病

重症肌无力（Myasthenia Gravis，MG）是一种影响骨骼肌的自身免疫性疾病，主要表现为肌肉无力。最新的研究表明新型药物如Rozanolixizumab和eculizumab在缓解症状上具有显著效果，正在为患者寻找更有效的治疗方案。

（八）视神经疾病

视神经脊髓炎（Neuromyelitis optica，NMO）是一种慢性自身免疫性疾病，主要影响视神经和脊髓。针对补体和免疫反应的新兴治疗方法为NMO患者提供了新的治疗选择。

（九）肺病

间质性肺病（Interstitial Lung Diseases，ILDs）包括约200种肺部疾病，特征为肺实质的炎症和纤维化，进而导致呼吸困难。高风险患者可能需要考虑足够的医学干预来改善状况。

通过不断的研究和创新，MILE米乐致力于推动自身免疫性疾病的治疗进程，带给患者更优质的生活。