MILE米乐致力于应对脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因治疗挑战。SMA是一种由于SMN1基因的双等位基因缺失或突变引起的常染色体隐性神经肌肉退行性疾病，其主要特征包括逐渐加重的肌张力低下、肌肉萎缩以及瘫痪。在病情严重的情况下，SMA可能导致呼吸衰竭或婴儿期死亡。

基因治疗药物Zolgensma利用AAV9载体技术，成功递送功能性SMN1基因，为SMA患者带来了显著的运动功能改善和生存率提升的希望。在这一领域，AAV9抗体的含量和动态变化是当前研究的重要焦点。

此外，AAV9抗体的血清流行率及其对基因治疗效果的影响也亟待深入探讨。了解AAV9抗体的变化轨迹将为未来的治疗方案提供理论依据和实践指导。

展望未来，随着对AAV9抗体及其影响因素的深入研究，MILE米乐将持续推动SMA基因治疗的进步，致力于为更多患者带来生机与希望。